Um estudo recente do Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN1102) trouxe boas notícias para pacientes com Sindrome Mielodisplásica (SMD). A pesquisa revelou que o transplante de células hematopoéticas alogênicas (TCH) pode melhorar significativamente os resultados clínicos, mesmo em pacientes com subgrupos genéticos de alto risco. As amostras foram obtidas do estudo BMT CTN1102 um estudo multicêntrico que compara o condicionamento de intensidade reduzida em TCH com terapia hipometilante ou melhor tratamento de suporte.

Destaques do Estudo.

Número de Pacientes: 309 pacientes.

Perfil dos pacientes: Idade entre 50 a 75 anos de idade. SMD de novo de alto risco

ou risco intermediário-2 pelo IPSS (International Prognóstic Scoring).

Perfis Genéticos: Inclui subgrupos de alto risco com mutações em genes como TP53, ASXL1 e RUNX1.

Sobrevida Global (SG): A taxa de sobrevida global em 3 anos foi significativamente maior em pacientes que receberam TCH em comparação com aqueles que não receberam (46% vs 27%).

Sobrevida Livre de Doença (SLD): A taxa de SLD em 3 anos também foi superior nos pacientes transplantados (39% vs 21%).

Redução na Progressão da Doença: Menor incidência de progressão para leucemia mieloide aguda (LMA) em pacientes que passaram pelo transplante.

Conclusão.

O TCH melhorou a SG em comparação com o tratamento sem TCH em pacientes com mutações TP53, independentemente do status alélico do TP53. Pacientes com risco muito alto de IPSS-M sem mutação TP53 tiveram resultados favoráveis quando um doador estava disponível.